Un fármaco de precisión propio y más barato

Salud
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La nueva amenaza económica para el sistema sanitario son las terapias CAR-T, un medicamento personalizado que se fabrica a medida para cada paciente y que, de momento, se usa en casos sin tratamiento de dos tipos de cáncer hematológicos, la leucemia linfoblástica aguda y el linfoma difuso de células grandes. En Estados Unidos su coste supera los 300.000 euros por persona. Pero en España el hospital Clínic de Barcelona ha elaborado su propia versión un 80% más barata, unos 50.000 o 60.000 euros, como explica Julio Delgado, del servicio de Hematología del hospital.

Las células CAR-T se fabrican a partir de los linfocitos (glóbulos blancos) T de cada paciente, añadiéndoles un gen que les ayuda a identificar las células tumorales para destruirlas. A diferencia de otras terapias génicas, han sido consideradas en sí mismas un medicamento. Pero uno muy especial: no se puede fabricar en serie. Hay que elaborarlo para cada persona que lo vaya a necesitar. De ahí su precio inicial.

Este medicamento es tan prometedor que el Ministerio de Sanidad ha elaborado un plan específico para su desarrollo. Aunque de momento se ha ensayado como último remedio en dos cánceres de la sangre poco frecuentes (Delgado calcula que se podría aplicar a unas 300 personas en España al año), la web de registro europeo de ensayos clínicos tiene 24 entradas, y en la mundial (ClinicalTrials.gov) hay más de 700.

De último recurso a la primera línea

Lo más peligroso, económicamente hablando, de los tratamientos con células CAR-T será su generalización. Actualmente están aprobados para dos cánceres hematológicos y solo cuando han fracasado todas las demás opciones (básicamente, quimioterapia y trasplante de médula). “Pasamos de tener expectativas de curación del 0% al 40% o 50%”, dice el hematólogo del hospital Clínic de Barcelona Julio Delgado.

Pero como sucede en la investigación oncológica, ya se está probando si estos tratamientos de último recurso funcionan aplicados en fases previas de la evolución de la enfermedad, combinados con la quimioterapia y la cirugía o por sí solos. Esto es habitual en oncología. La idea es que si un fármaco funciona en condiciones desesperadas, puede hacerlo también y mejor antes.

Además, aunque las CAR-T, una modificación del sistema inmunitario, están diseñadas para que ataquen las células cancerosas, su naturaleza les abre una enorme capacidad de utilidades futuras, como demuestran los ensayos que ya están en marcha, desde procesos infecciosos a los autoinmunes.

Pero su precio asusta. El lunes pasado, después de la reunión del Consejo Interterritorial (el organismo de coordinación y planificación del sistema nacional de salud que agrupa al ministerio y las consejerías de las comunidades), el representante de Galicia, Jesús Vázquez Almuíña, las puso como ejemplo de la necesidad de revisar la financiación sanitaria. Y es que al precio estadounidense, solo las células para tratar a 300 personas supondrían más de 90 millones a los hospitales, el 1,5% de todo lo que gastan en medicamentos, según los últimos datos de Sanidad.

Y si se ampliaran las posibles utilidades, el coste sería aún mayor. El lunes la ministra de Sanidad, María Luisa Carcedo, admitió el efecto del precio, pero insistió en un aspecto: estas células curan a personas que antes no tenían ninguna opción.

Luis Alejandro Latorre es un claro ejemplo. Tiene una leucemia linfoblástica aguda que le diagnosticaron en 2014. “Empecé con quimioterapia, tuve una recaída; luego vino el trasplante de médula, tuve otra recaída”. El 2 de marzo de 2018, hace prácticamente un año, se sometió en el Clínic a un tratamiento con células CAR-T. “Desde entonces estoy genial”, dice tajante.

La mejoría ha sido tal que Latorre ha podido retomar sus estudios, que tuvo prácticamente parados los cuatro años que pasó entre quimioterapias y hospitalizaciones. “Aparte de los controles, hago una vida normal”, dice por teléfono desde Barcelona, donde vive con su madre. “Ahora estoy preparando la prueba de acceso a un ciclo superior. La paso claramente, y luego, a estudiar Asesoramiento de Imagen Corporativa y Personal”, asegura convencido.

La clave en la rebaja que ha conseguido del Clínic está en una variante en el virus que debe introducir su ADN en las células. Esta modificación es la que permite emplearlo sin tener que esperar a que venza la patente (o sin tener que pagar los derechos por usarla), explica Delgado. 

30 pacientes al año

Por supuesto, admite el investigador, los creadores de la terapia original afirman que la que ellos han desarrollado no es tan eficaz, pero los datos aún no son concluyentes. Hasta ahora, en España se ha utilizado la técnica en unos 80 casos, de acuerdo con la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), pero siempre en ensayos clínicos. Ahora, el Clínic lanza un programa para tratar a unas 30 personas al año, entre sus pacientes y los pediátricos, que van a provenir, básicamente, del hospital Sant Joan de Déu, también de Barcelona.

Delgado afirma que ellos pondrán su desarrollo a disposición de cualquier otro centro que quiera usarlo, y que por eso no lo han patentado ni lo van a hacer. “Pero luego el permiso para fabricar sus propias células lo tienen que tramitar ellos”, apunta.

El médico no descarta que otros centros españoles sigan su mismo camino. Advierte de que los requisitos son complicados (hay que tener las instalaciones preparadas para manejar células y crear virus modificados genéticamente), pero está seguro de que otros lo harán. Será la manera de que a la utilidad de las CAR-T se una un precio que las haga asequibles.

Fuente El País - España